中国科学家又达成一项“世界首例”

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标签主题:编辑技术HIV世界第一位科学家胚胎干细胞治愈碱基对患者新英格兰医学婴儿

原始标题:打开基因编辑的正确方法

中国科学家已达到“世界第一”。

邓鸿ku等国内生命科学和医学学者首次使用CRISPR/Cas9基因编辑技术来转化人类造血干细胞,并成功治愈了白血病,使人类血细胞可以抵抗HIV。这项成就已于今年9月11日发表在顶级医学杂志《新英格兰医学》上。

10个月前,另一位中国科学家也成为“世界上第一个”当时,南方科技大学的副教授何建奎宣布,世界上第一个经过基因编辑的胚胎干细胞婴儿已经诞生了。在两天内,他受到世界各地400多名科学家的公开谴责,停止了所有教学和研究活动,并最终被南方科技大学终止。斯坦福大学还驱逐了几位与何建奎有积极互动的研究人员。

同样是基因编辑,也用于治疗艾滋病。处理的原理完全相同,但处理方式有所不同。因为像邓鸿ku这样的科学家的研究是打开基因编辑的正确方法。

基因编辑的最大问题是伦理问题。针对以上两项研究,我们无法为控制疾病的治疗引入新的,未知的,无法控制的风险。

在此之前,中国学者多次因道德问题受到批评。 2014年1月,世界上第一对有针对性的基因编辑猴子在中国出生。 2015年4月,另一个科学家小组完成了世界上第一个人类胚胎基因改造的试验。

到今天,生命科学技术的发展,尽管对人类基因进行了测序,仍然可以面对超过20,000对人类基因,30亿对碱基对,我们仍不完全了解它们在人类基因操作中的作用。活体。

CRISPR/Cas9基因编辑技术已经商用,3家基于该技术的公司目前总市值已达到40亿美元,但最先进的技术仍然无法保证基因编辑能够精准、全面地进行,还不发生任何错误。

这意味着,贺建奎创造的婴儿,遗传物质极有可能多了或少了一些片段 在后来的新闻发布会中,他承认了这件事。我们只能祈祷,这些多出来或缺失掉的片段对人类生命的运转无关紧要,那些婴儿还可以和正常人一样,不受影响地健康成长。

影响这两项研究的案例是2007年的“柏林病人”。一个同时患有艾滋病和白血病的人,在经过造血干细胞移植后,艾滋病奇迹般地被治愈了。这是因为供体干细胞具备一种名为CCR5-Δ32的基因突变,这项突变恰好能够阻止艾滋病毒的一种亚型感染人体细胞。

区别在于,贺建奎使婴儿身体的每一个细胞都有了这种突变,并将影响其每一个后代。抛开技术上的风险,已经有项研究表明,这种突变本身还会增加感染流感、脑炎、西尼罗河病毒的风险。而邓宏魁等只让人体的血液细胞产生这种突变,风险相对可控,这种变化也不会出现在后代身上。

如果只是为了治疗艾滋病,我们没有必要也不应该使用基因编辑。因为引入这种疗法的风险远大于清除人体内HIV病毒的收益。但在邓宏魁等人的研究中,病人本来就必须接受骨髓移植来治疗白血病,在伦理方面,压力小得多。

《新英格兰医学》同时刊登了美国科学院院士卡尔琼的一篇评论,称“该工作的安全状况是可以接受的”。她还向媒体表示,“该研究对相关领域来说很有意义,而且没有引发伦理上的担忧”。清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦也说,这项研究“在安全性和有效性等方面获得了宝贵数据,为我们进一步完善利用基因编辑技术治疗和治愈艾滋病提供了重要参考和指导”。

目前,人类已经有成熟的疗法控制艾滋病毒 只要定期服药,人体内就检测不到HIV病毒,携带者也不再有传染性,HIV感染者的预期寿命只比健康人少2年。无论男女,HIV感染者都能够生下健康的孩子。

在中国,医保覆盖了7种鸡尾酒疗法的药物,患者可以终生免费服药。但对医疗系统来说,这是一笔沉重的负担。虽然眼下艾滋病能被控制得像慢性病一样,但阴影仍会与患者相伴终生,成为不能说出口的秘密。

保守估计,目前全球HIV感染者超过3700万人。自1981年被发现至今,艾滋病毒已经夺走了4000万人的生命。发现艾滋病毒的人获得了2008年诺贝尔医学奖。攻克艾滋病的人,大概会获得所有的医学奖项,并名垂青史。

早在23年前,邓宏魁教授就率先找到了CCR5-Δ32的基因突变对艾滋病的重要意义。最近发表的这项研究,前后历时近8年。虽然患者的白血病被治愈,而且在长达19个月的跟踪随访中,基因编辑的效果依然存在,没有发生错误编辑或是不良反应,但患者抵抗艾滋病毒的能力并没有像预期的那样好。研究人员推测,这可能是因为部分造血干细胞未经基因编辑,仍可能感染艾滋病毒。

在攻克艾滋病的征途上,我们只跨出了小小的一步。

(责编:何淼、岳弘彬)

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